Протокол клинического исследования лекарственного препарата - документ, в котором определяются цели, формы организации и методология проведения клинического исследования,
статистические методы обработки результатов такого исследования и меры по обеспечению безопасности физических лиц, участвующих в клиническом исследовании лекарственного препарата.

Источник: Федеральный Закон N 61-ФЗ  "Об обращении лекарственных средств" от 24 марта 2010 г.

Протокол - документ, который описывает задачи, методологию, процедуры, статистические аспекты и организацию клинического исследования.

Правила клинической практики в Российской Федерации (утв. приказом Министерства здравоохранения Российской Федерации от 19 июня 2003 г. N 266)

После изучения протокола клинического исследования, уполномоченные органы здравоохранения и этические комитеты оценивают адекватность поставленных научных задач и методических подходов, эффективность мер по защите прав участников исследования и принимают решение о возможности проведения клинического исследования.

Во время исследования протокол служит руководством для исследователей. Он позволяет унифицировать работу исследовательских центров по всему миру. После окончания исследования протокол является основой для проведения статистического анализа и документом, на основании которого исследование проверяют аудиторы и инспекторы уполномоченных органов здравоохранения.
Протокол большого исследования может разрабатываться несколько лет, участие в работе над ним принимают не только сотрудники компании-спонсора, но и внешние консультанты.

Формат и содержание протокола клинического исследования, спонсируемого фармацевтической компанией, в США, Японии и Европе стандартизован — он должен соответствовать положениям ICH GCP

Разделы протокола клинического исследования:

- Введение (краткое описание проблемы и схемы лечения)
- Цели и задачи исследования
- Длительность исследования
- Количество испытуемых
- Информированное согласие
- Рецензия Этического комитета
- Критерии отбора испытуемых:

критерии включения
критерии исключения

- Методология:

план исследования
календарный план (схема) исследования
визиты для исследования
оценки / процедуры исследования
определение конечных показателей эффективности
курсы лечения

- Отчётность по безопасности:

случаи нежелательных явлений
случаи серьёзных нежелательных явлений
неправильные результаты лабораторных тестов
неправильные результаты по другим параметрам безопасности
исключение из исследования

- Клинические лабораторные параметры
- Другие параметры безопасности
- Сопутствующая терапия
- Анализ данных
- Приложения